Alzheimer, la speranza di una cura: che cos'è l'Aduhelm e perché è così importante

Una speranza per tanti contro una malattia che fino ad oggi lascia dietro la propria diagnosi una scia di disperazione. La Food and Drug Administration ha dato il via libera al primo farmaco contro l'Alzheimer, dopo circa 20 anni. Il farmaco, che si chiama Aduhelm (aducanumab) ed è prodotto dalla società farmaceutica Biogen, rappresenta "il primo trattamento approvato per l'Alzheimer fin dal 2003", si legge in una nota diffusa online dall'agenzia. L'approvazione è arrivata attraverso "un percorso di approvazione accelerato- fa sapere ancora la FDA- che può essere utilizzato per un farmaco legato ad una malattia grave o pericolosa per la vita e che fornisce un significativo vantaggio terapeutico rispetto ai trattamenti esistenti".

I ricercatori, in particolare, hanno valutato l'efficacia di Aduhelm in tre studi differenti, coinvolgendo un totale di 3.482 pazienti. Il farmaco consiste in una iniezione al mese per via endovenosa che "può contribuire a rallentare il declino cognitivo dei malati che si trovano allo stadio iniziale della patologia neurodegenerativa". Secondo gli studiosi, dunque, si tratta del primo trattamento che interessa il corso della malattia e non si limita ad aggredire unicamente i sintomi della demenza.

"Questo nuovo farmaco" spiega Paolo Maria Rossini, direttore del Dipartimento di neuroscienze-neuroriabilitazione dell'Irccs San Raffaele Roma, "è il primo in grado di interferire con uno dei tanti 'killer', la proteina beta-amiloide ma per quello che ricordo ha potenziali effetti collaterali come microemorragie cerebrali. Chi lo farà ( stimo in Italia circa 100mila pazienti candidali se ci sarà l'ok dell'Ema e dell'Aifa) dovrà sottoporsi a risonanze magnetiche e aver documentato la presenza della proteina beta-amiloide".

Come funziona il nuovo farmaco contro l'Alzheimer

La ricerca di un farmaco che potesse combattere l'Alzheimer arriva dopo vent'anni di fallimenti e aumenta le speranze di milioni di pazienti in tutto il mondo che hanno dovuto purtroppo assistere a troppi stop a terapie considerate promettenti.  Quello di una terapia per l'Alzheimer negli ultimi anni è apparso come il 'sacro Graal' della medicina. Ancora nel 2018 un editoriale su Jama aveva censito 400 fallimenti di test clinici sull'uomo di potenziali terapie, con diverse multinazionali che avevano deciso in corso d'opera di abbandonare del tutto la ricerca in questo campo, e negli anni successivi le cose non sono andate meglio. Lo stesso test di adacanumab era stato considerato fallito in un primo momento, prima che un approfondimento delle analisi dimostrasse un certo beneficio sulla malattia allo stadio iniziale.

Ora secondo la Fda la terapia messa a punto da Biogen ha le potenzialità per rallentare il decorso della malattia.  "Siamo consapevoli dell'attenzione che circonda questa approvazione - ha affermato Patrizia Cavazzoni, che dirige il Center for Drug Evaluation and Research dell'Fda -. Sappiamo che la terapia ha generato l'attenzione della stampa, dei pazienti e di molti soggetti interessati".

Tuttavia non tutti trovano che la scelta dell'autorità regolatoria statunitese sia dettata da una scelta scientificamente corretta. Tra i critici la nota divulgatrice scientifica Roberta Villa che riprendendo un articolo del New York Times sostiene che la notizia del giorno non sia tutto oro. In particolare perché gli studi non presenterebbero nessuna solida prova di efficacia contro la beta amiloide sebbene il farmaco abbia un alto costo ( 50.000 $ l'anno) e effetti indesiderati anche gravi. Inoltre l'approvazione sarebbe arrivata anche arrivata contro il parere del comitato tecnico indipendente.

Qui spiegato bene, come sa fare il @nytimesworld perché no, l'approvazione del farmaco contro l'#alzheimer da parte di @US_FDA non è affatto una buona notiziahttps://t.co/P7u9As6lv0

— Roberta Villa (@RobiVil) June 7, 2021

Attualmente in Italia il numero totale dei pazienti con demenza è stimato in oltre 1 milione e circa 3 milioni sono le persone direttamente o indirettamente coinvolte nella loro assistenza, con conseguenze anche sul piano economico e organizzativo. In tutto il mondo nel 2010 35,6 milioni di persone risultavano affette da demenza con stima di aumento del doppio nel 2030, del triplo nel 2050, con 7,7 milioni di nuovi casi all'anno (1 ogni 4 secondi) e con una sopravvivenza media, dopo la diagnosi, di 4-8-anni.

Che cos'è l'alzheimer e quali sintomi ha

Le persone cominciano a dimenticare alcune cose, poi peggiorano, per arrivare al punto in cui non riescono più a riconoscere nemmeno i familiari e hanno bisogno di aiuto anche per le attività quotidiane più semplici. È una malattia subdola quella che prende il nome da Alois Alzheimer, neurologo tedesco che per la prima volta nel 1907 ne descrisse i sintomi e gli aspetti neuropatologici. L'Alzheimer colpisce la memoria e le funzioni cognitive, si ripercuote sulla capacità di parlare e di pensare ma può causare anche altri problemi fra cui stati di confusione, cambiamenti di umore e disorientamento spazio-temporale.

Come in altre malattie neurodegenerative, la diagnosi precoce è molto importante sia perché offre la possibilità di trattare alcuni sintomi della malattia, sia perché permette al paziente di pianificare il suo futuro, quando ancora è in grado di prendere decisioni.

Tuttavia l'unico modo di fare una diagnosi certa di demenza di Alzheimer è attraverso l'identificazione delle placche amiloidi nel tessuto cerebrale, possibile solo con l'autopsia dopo la morte del paziente. Segni particolari della malattia infatti sono la formazione nel tessuto cerebrale di agglomerati, poi definiti placche amiloidi, e di fasci di fibre aggrovigliate, i viluppi neuro-fibrillari. Oggi le placche formate da proteine amiloidi e i viluppi, vengono considerati gli effetti sui tessuti nervosi di una malattia di cui, nonostante i grossi sforzi messi in campo, ancora non si conoscono le cause. Nei pazienti affetti da demenza di Alzheimer si osserva una perdita di cellule nervose nelle aree cerebrali vitali per la memoria e per altre funzioni cognitive. Si riscontra, inoltre, un basso livello di quelle sostanze chimiche, come l'acetilcolina, che lavorano come neurotrasmettitori e sono quindi coinvolte nella comunicazione tra le cellule nervose.

Questo significa che durante il decorso della malattia si può fare solo una diagnosi di Alzheimer "possibile" o "probabile". Per questo i medici si avvalgono di diversi test: esami clinici, come quello del sangue, delle urine o del liquido spinale test neuropsicologici per misurare la memoria, la capacita' di risolvere problemi, il grado di attenzione, la capacita' di contare e di dialogare Tac cerebrali per identificare ogni possibile segno di anormalità Questi esami permettono al medico di escludere altre possibili cause che portano a sintomi analoghi, come problemi di tiroide, reazioni avverse a farmaci, depressione, tumori cerebrali, ma anche malattie dei vasi sanguigni cerebrali.

La demenza di Alzheimer oggi colpisce circa il 5% delle persone con più di 60 anni e in Italia, si legge nella scheda pubblicata sul portale EpiCentro dell'Istituto Superiore di Sanità. La malattia Un costo enorme a livello psicologico per i malati e le famiglie, ma anche notevoli ricadute materiali: secondo una recente ricerca del Censis il solo costo diretto dell'assistenza è di 11 miliardi l'anno, oltre il 70% a carico delle famiglie.

Ad oggi non esistono farmaci in grado di fermare e far regredire la malattia e tutti i trattamenti disponibili puntano a contenerne i sintomi. Per questo l'approvazione di Aduhelm potrebbe essere un passaggio fondamentale: sarebbe il primo farmaco a intervenire in modo diretto sui meccanismi fisiologici dell'insorgere della malattia, ovvero la formazione di placche betamiloidi sul cervello. I test hanno mostrato, nei pazienti con i primi sintomi della malattia, ovvero perdita di memoria e prime difficoltà nel ragionamento, una riduzione di queste placche.

Oggi è una giornata storica. Approvato da FDA il primo farmaco efficace contro il morbo di Alzheimer’. #Aducanumab

— Roberto Burioni (@RobertoBurioni) June 7, 2021