Alyssa guarisce da una leucemia incurabile grazie a una terapia sperimentale
Si tratta di una nuova tecnica "Car-T", ovvero di un trattamento che si basa su cellule immunitarie geneticamente modificate capaci di individuare le cellule cancerose e distruggerle
Alyssa, 13 anni, di Leicester, è guarita da una forma incurabile di leucemia grazie a una cura sperimentale. Il tumore, diagnosticato nel 2021, è stato trattato prima con la chemioterapia, e poi con un trapianto di midollo osseo, ma senza alcun risultato. I medici del Great Ormond Street Hospital for Children (GOSH) di Londra l'hanno così inserita nella sperimentazione clinica TvT per testare un nuovo trattamento basato su cellule immunitarie geneticamente modificate di un donatore sano (una nuova tecnica "Car-T"). Dopo 28 giorni di cure, il cancro è regredito consentendo ad Alyssa di ricevere un secondo trapianto di midollo osseo per ripristinare il suo sistema immunitario indebolito. Sono trascorsi sei mesi dal trattamento, la piccola ora sta bene e si prepara anche a tornare a scuola, seppur sotto stretto monitoraggio dei medici.
"Senza questo trattamento sperimentale - ha affermato Robert Chiesa, consulente del GOSH -, l'unica opzione di Alyssa sarebbero state le cure palliative. Tuttavia, l’inversione di tendenza del tumore è sì notevole, ma i risultati saranno confermati solo nei prossimi mesi". Sulla terapia sperimentale, la mamma di Alyssa ha dichiarato: "Spero che questa storia possa dimostrare che la ricerca funziona e che questo trattamento può essere offerto a più bambini". I risultati della sperimentazione sono stati presentati al congresso della Società americana di ematologia (Ash) a New Orleans.
La leucemia linfoblastica acuta
La piccola Alyssa era affetta da leucemia linfoblastica acuta (LLA, o Acute lymphoblastic leukemia), il tipo di cancro più frequente in assoluto nei bambini. Colpisce le cellule del sistema immunitario, note come cellule B e cellule T, che combattono e proteggono dall’attacco dei virus. "Si forma - spiega l’AIRC - quando una cellula destinata a dare origine a cellule del nostro sistema immunitario, e che risiede nel midollo osseo, si trasforma da sana in tumorale e inizia a moltiplicarsi in modo incontrollato. In condizioni normali, un linfoblasto (cellula progenitrice da cui si può sviluppare questa forma di leucemia) si moltiplica generando nuovi globuli bianchi che sostituiscono quelli invecchiati ed eliminati. Ma se il DNA del linfoblasto è alterato, può acquisire nuove proprietà che lo trasformano in una cellula tumorale capace di moltiplicarsi senza sosta”.
Uno dei principali trattamenti per la LLA è la chemioterapia. Ma, nei casi più difficili si può effettuare anche un trapianto di cellule staminali emopoietiche (come nel caso di Alyssa), che permette di sostituire le cellule malate del midollo con cellule sane che daranno poi origine a cellule del sangue del tutto normali.
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Una speranza per la cura arriva dalle cellule Car-T
Cosa sono le cellule T modificate (o Car-T)? Sono linfociti T (cellule che riconoscono ed eliminano le cellule infettate dai virus), ottenute dal paziente malato, e modificate in laboratorio in modo che riconoscano una specifica proteina presente sulle cellule tumorali. Dopodiche', le cellule vengono iniettate nuovamente nell’organismo del paziente, dove raggiungono le cellule tumorali per distruggerle. Le Car-T devono essere prodotte specificamente per ciascun paziente e per questo la procedura per realizzarle è complessa e i costi sono molto alti. Inoltre, sino ad oggi le sperimentazioni andate a buon fine sono pochissime.
I ricercatori del GOSH e dell'University College di Londra (UCL) hanno contribuito a sviluppare le cellule T modificate per curare la leucemia a cellule B, ma i tentativi fatti per curare i tipi di leucemia a cellule T non sono andati a buon fine, poiché queste cellule si sono uccise a vicenda durante il processo di produzione ancor prima di venire somministrate al paziente.
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La cura sperimentale che ha guarito Alyssa
I ricercatori del GOSH in collaborazione con l'University College di Londra hanno così provato ad apportare altre modifiche genetiche ai linfociti T, questa volta di un donatore sano, utilizzando una nuova tecnica di editing del genoma, chiamata “editing di base”. Tale tecnica permette di modificare le singole 'lettere' del DNA in modo più preciso e con meno rischi rispetto alla precedente tecnica Crispr, che prevede 'tagli' più ampi con la 'rottura' del DNA attraverso forbici molecolari. In pratica, i ricercatori hanno rimosso dalle cellule T del donatore (provenienti dal registro Anthony Nolan) tutti i recettori in modo da renderle 'universali', e anche la proteina Cd7 che le identifica come cellule T (senza questo passaggio, le cellule T riprogrammate per uccidere altre cellule avrebbero finito per distruggersi tra di loro). Infine, sono state arricchite con l'antigene chimerico che consente di riconoscere le cellule cancerose e distruggerle.
Le ‘nuove’ cellule Car-T (Car-T CD7), dette anche “universali”, sono state sperimentate per la prima volta su Alyssa mostrando ottimi risultati: hanno riconosciuto ed ucciso le cellule T cancerose, consentendo una remissione clinica della malattia. "Questa storia - ha affermato il professore Waseem Qasim, del GOSH - è una grande dimostrazione di come, con team e infrastrutture esperti, possiamo collegare tecnologie all'avanguardia in laboratorio con risultati reali in ospedale per i pazienti. È la nostra ingegneria cellulare più sofisticata finora e apre la strada ad altri nuovi trattamenti e, in definitiva, a un futuro migliore per i bambini malati".
