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Venerdì, 29 Marzo 2024
Sclerosi Multipla

Sclerosi Multipla, nuova cura con cellule staminali frena la malattia

La terapia innovativa, sviluppata dall'Ospedale San Raffaele, si basa su cellule staminali neurali, e consente di bloccare la progressione della malattia rigenerando il tessuto nervoso lesionato

La Sclerosi Multipla (SM) è una malattia infiammatoria degenerativa del sistema nervoso centrale che comporta una progressiva perdita del controllo muscolare. A scatenarla è il sistema immunitario che, per ragioni ancora da chiarire, viene iper-attivato causando la distruzione della mielina, la sostanza costituente la guaina protettiva che riveste le fibre nervose e che consente la corretta conduzione degli impulsi. Si tratta di una malattia complessa e imprevedibile, che può comparire ad ogni età, ma solitamente insorge nei giovani tra i 20 e i 40 anni. Secondo le ultime stime dell’Associazione Italiana Sclerosi Multipla (AIMS), ad esserne colpite nel mondo sono circa 2,5-3 milioni di persone, di cui circa 122.000 in Italia. Oggi gli strumenti diagnostici e terapeutici disponibili consentono di ricorrere sin dall'esordio dei primi sintomi a medicinali che possono rallentare o modificare il decorso e la progressione della malattia (detti "farmaci modificanti la malattia" o DMDs), ma purtroppo non esistono trattamenti che la curino completamente.

Ora, una nuova speranza per in pazienti affetti da SM arriva da una terapia sperimentale a base di cellule staminale neurali (del cervello) sviluppata dai ricercatori dell’Unità di ricerca di Neuroimmunologia e del Centro Sclerosi Multipla dell’IRCCS Ospedale San Raffaele. I risultati della sperimentazione clinica, pubblicati su Nature Medicine, hanno mostrato che questo trattamento è sicuro ed in grado di frenare la progressione della malattia permettendo la rigenerazione del tessuto nervoso lesionato. 

Lo studio

Lo studio STEMS di fase 1 ha coinvolto, a partire dal 2017, 12 persone con Sclerosi Multipla progressiva ed elevata disabilità che avevano già sperimentato terapie ad oggi disponibili con scarso o nessun successo. I pazienti sono stati suddivisi in 4 gruppi, ognuno costituito da 3 pazienti che hanno ricevuto, con un'unica puntura lombare, un numero di cellule staminali neurali (di origine fetale) crescente, da circa 50 milioni di cellule per il primo gruppo fino a 500 milioni per l'ultimo.

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Il trattamento ha frenato la perdita di tessuto cerebrale

Le risonanze magnetiche eseguite dopo due anni dal trattamento hanno mostrato, oltre la sicurezza e la tollerabilità della cura, anche una significativa riduzione della perdita di tessuto cerebrale nei pazienti che avevano ricevuto il maggior numero di cellule staminali neurali. "A supporto di tali dati, l’analisi del liquido cerebrospinale ha evidenziato un cambiamento della sua composizione dopo il trapianto, dimostrando un arricchimento in termini di fattori di crescita e di sostanze neuroprotettive", ha spiegato Angela Genchi ricercatrice del laboratorio di Neuroimmunologia e primo nome del lavoro scientifico. Questo conferma la capacità del trattamento di favorire processi di riparazione.

Come funziona la terapia

La terapia sperimentale consiste in un’infusione di cellule staminali neurali attraverso una puntura lombare direttamente nel liquido cerebrospinale. "Da qui - ha spiegato Gianvito Martino, direttore scientifico del San Raffaele - le cellule migrano nell'area dove c’è il danno causato dalla malattia e agiscono secernendo molecole neuroprotettive. Funzionano, dunque, come una sorta di farmacia viaggiante".

Ma cosa sono le cellule staminali neurali? Sono cellule progenitrici, primitive, non specializzate, che hanno la capacità di specializzarsi in tutti i tipi di cellule nervose. Studi su modelli animali precedenti hanno dimostrato che queste cellule, una volta trapiantate, sono in grado di raggiungere le lesioni cerebrali e midollari perché attirate dal danno. E, una volta raggiunte, le cellule non si specializzano, ma promuovono meccanismi di neuroprotezione e riparazione rilasciando sostanze immunomodulanti e pro-rigenerative.

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Perché è così innovativa

A rendere questa terapia cellulare così innovativa è l’utilizzo delle cellule staminali neurali (del sistema nervoso) mai utilizzate prima in pazienti con Sclerosi Multipla. Tali cellule - a differenza delle staminali ematopoietiche (che producono tutte le cellule del sangue e le cellule immunitarie dell’organismo), utilizzate nelle forme recidivanti remittenti di malattia ma inefficaci nelle forme progressive, e delle cellule staminali mesenchimali (che producono e riparano tessuti scheletrici), utilizzate senza benefici in pazienti con Sclerosi Multipla progressiva - hanno mostrato negli studi preclinici di avere un elevato potenziale pro-rigenerativo una volta trapiantate.

"Le cellule staminali neurali - hanno sottolineato i ricercatori - rappresentano una strategia terapeutica promettente per una malattia complessa ed eterogenea come la Sclerosi Multipla, in cui sono molteplici i meccanismi che contribuiscono alla progressione della disabilità - dall’infiammazione alla neurodegenerazione - e su cui bisogna intervenire per sviluppare un trattamento efficace".

Prossimi passi

"È un traguardo importante quello raggiunto - ha affermato Gianvito Martino - anche se rappresenta solo la prima tappa del percorso clinico-sperimentale che porta ad una vera e propria terapia". Ora il passo successivo sarà quello di procedere con un nuovo studio clinico che coinvolga un gruppo più ampio di pazienti (circa 100), con l’obiettivo di dimostrare l’efficacia delle cellule staminali neurali nel bloccare la progressione di malattia, e la loro capacità nel favorire la rigenerazione delle aree del sistema nervoso danneggiate.

"Ci vorranno almeno 4-5 anni per avere i nuovi dati", ha affermato il professor Martino. "I tempi della ricerca scientifica sono apparentemente lunghi - ha aggiunto Mario Alberto Battaglia, presidente della Fondazione Italiana Sclerosi Multipla (Fism), che ha sostenuto la sperimentazione -. Ma è così che possiamo arrivare a risultati che siano concretamente in grado di cambiare la vita delle persone".

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