Gli steroidi sono stati ampiamente utilizzati in ambito clinico. Si legano e attivano i recettori nucleari per regolare l'espressione genica. Oltre ad attivare la trascrizione genomica, gli steroidi esercitano anche azioni non genomiche.

Sono molti i neurosteroidi provenienti da pregnenolone tra cui 7α-idrossipregnenolone, pregnenolone solfato e allopregnanolone. Il pregnenolone e i suoi derivati ​​promuovono l'attività neuronale migliorando l'apprendimento e la memoria, alleviando la depressione, migliorando l'attività locomotoria e promuovendo la sopravvivenza delle cellule neuronali.

Esercitano questi effetti attivando varie proteine ​​bersaglio situate nel citoplasma o nella membrana cellulare. Il pregnenolone e i suoi metaboliti si legano a recettori come le proteine ​​​​associate ai microtubuli e i recettori dei neurotrasmettitori per suscitare una serie di reazioni tra cui la stabilizzazione dei microtubuli, l'aumento del flusso di ioni nelle cellule e il rilascio di dopamina. L'ampia azione dei neurosteroidi indica che i derivati ​​del pregnenolone hanno un grande potenziale nel trattamento futuro delle malattie neurologiche.