Mercoledì, 28 Luglio 2021
Cronaca

Leucemia, bimbo curato grazie alla terapia genica: è il primo in Italia

Una nuova terapia ha permesso ai medici del Bambin Gesù di curare un bimbo di 4 anni, affetto da leucemia linfoblastica acuta, refrattario alle terapie convenzionali

Medici e ricercatori dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma hanno manipolato geneticamente le cellule del sistema immunitario per renderle capaci di riconoscere e attaccare il tumore in un bambino di 4 anni, affetto da leucemia linfoblastica acuta, refrattario alle terapie convenzionali.  

Si tratta del primo paziente italiano curato con questo approccio rivoluzionario all’interno di uno studio accademico, promosso dal Ministero della Salute, Regione Lazio e AIRC. Ad un mese dall’infusione delle cellule riprogrammate nei laboratori del Bambino Gesù, il bimbo sta bene ed è stato dimesso: nel midollo non sono più presenti cellule leucemiche. 

Per il piccolo non era più possibile utilizzare le terapie convenzionali, dopo il fallimento si a della chemioterapia sia del trapianto di midollo osseo.

Tre anni di lavoro hanno permesso ai medici del Bambin Gesù di applicare una strategia innovativa e promettente nella ricerca contro il cancro tramite la quale le cellule del sistema immunitario del paziente, i linfociti T, sono state "riprogrammate" geneticamente attraverso un recettore chiemrico (Car) e "potenziate", per poi essere reinfuse dal professor Franc Locatelli nel paziente, per attaccare le cellule tumorali presenti nel sangue e nel midollo.

"È ancora troppo presto per avere la certezza della guarigione", spiegano dall'ospedale a un mese dall'operazione, "ma il paziente è in remissione: non ha più cellule leucemiche nel midollo".

OPBG - Infografica - La manipolazione dei linfociti T-2

La terapia genica con cellule modificate CAR-T è stata sperimentata per la prima volta con successo nel 2012, negli Stati Uniti, su una bambina di 7 anni con leucemia linfoblastica acuta, dai ricercatori dell’Università di Pennsylvania presso il Children Hospital di Philadelphia. Da allora sono partite numerose sperimentazioni in tutto il mondo, i cui risultati hanno portato pochi mesi la Food and Drug Administration (FDA), l’agenzia del governo americano che si occupa di regolamentare i prodotti immessi nel mercato, ad approvare il primo farmaco a base di CAR-T sviluppato dall’industria farmaceutica.

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