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Venerdì, 19 Aprile 2024

Bimba malata di leucemia guarisce grazie a una nuova tecnica: "E' un miracolo"

La piccola Layla è stata curata con una terpia genica sperimentale. Ora ha lasciato l'ospedale ed è tornata a casa da mamma e papà

La piccola Layla Richards sembrava non avere speranza: i medici non credevano potesse avere sperenza di sopravvivere alla terribile forma di leucemia da cui era affetta. Invece la bambina, colpita dal tumore quando aveva appena tre mesi, è in via di guarigione grazie a una terapia genica, basata su una tecnica di "riscrittura" del Dna, molto discussa. E' lei la prima persona al mondo ad aver ricevuto questa terapia, fino a quel momento sperimentata soltanto sui topi.

A due anni, la dolce Layla sorride felice in braccio a mamma e papà, dopo aver lasciato l'ospedale. Il suo miglioramento è stato annuciato dai medici dell'ospedale pediatrico di Great Ormond Street di Londra e il suo caso sarà descritto al prossimo convegno delal Società americana di ematologia, in Florida.

La terapia genica che ha curato Layla si basa sulla tecnica dell'editing del Dna chiamata Crispr: unasorta di forbice naturale che permette di tagliare il Dna in punti specifici, sostituendo e riscrivendo intere sequenze di codice genetico utilizzando una proteina naturalmente presente nel batterio (la Cas9 endonucleasi), che viene guidato nel punto esatto del Dna da "tagliare" da una molecola di Rna. Le cellule così disegnate su misura sono state iniettata alla piccola, che poi è stata sottoposta a un secondo trapianto di midello (dopo averne già subito uno quando la chemioterapia iniziale era fallita) per permettere al suo organismo di ricostruire un sistema immunitario.

Il trattamento è stato messo a punto dai ricercatori dell'ospedale pediatrico londinese e dell'University College di Londra, insieme alla società di biotech francese Cellectis, che ha deciso di finanziari i trial clinici che inizieranno il prossimo anno.  Il professor Paul Veys, direttore del centro per il trapianto del midollo all'ospedale di Great Ormond Street, ha parlato di "quasi un miracolo" riferendosi al caso della piccola Layla. 

Fonte: BBC →
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