Modificato il primo Dna su un paziente: "Così cureremo alcune malattie metaboliche"

L’esito del tentativo sarà noto con certezza tra tre mesi. La tecnica verrà testata per anche altre malattie, inclusa l’emofilia

Un gruppo di scienziati statunitensi ha provato per la prima volta a modificare un gene di una persona direttamente nel suo corpo per cambiare il Dna in modo permanente, con l’obiettivo di curare una malattia.

L’esperimento è stato realizzato lunedì a Oakland, in California, su Brian Madeux, un 44enne affetto da una rara malattia metabolica congenita chiamata sindrome di Hunter. L’esito del tentativo sarà noto con certezza tra tre mesi. La tecnica verrà testata per anche altre malattie, inclusa l’emofilia.

È la prima volta al mondo che si tenta un gene editing su una malattia metabolica e su un uomo adulto. Finora è stato modificato in laboratorio il Dna di cellule che sono poi state reimpiantate nei pazienti.

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La tecnica usata è diversa dalla Crispr, il cosiddetto "taglia e incolla" del Dna introdotto di recente. Su Madeux è stato sperimentato un sistema chiamato "nucleasi delle dita di zinco". Sono forbici molecolari che cercano e tagliano uno specifico pezzo di Dna. A quel punto le istruzioni per intervenire sul Dna vengono poste in yb virus che viene alterato per non causare infezioni e per portare le informazioni dentro le cellule. Il virus viaggia fino al fegato, dove le cellule usano le istruzioni per costuire le "dita di zinco" e preparare il gene correttivo. Le dita tagliano il dna, permettendo al nuovo gene di inserirsi. Questo poi fa sì che la cellula produca l'enzima che manca al paziente. 

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