rotate-mobile
Venerdì, 29 Marzo 2024
Terapie innovative

Il farmaco anti infarto? Costa 9mila euro ma Inclisiran sarà rimborsato per alcuni pazienti"

Previene infarto e ictus utilizzando piccole molecole di Rna per impedire la sintesi di una proteina coinvolta nel metabolismo del colesterolo. È indicato contro l’ipercolesterolemia, e sembra in grado di dimezzare i livelli di colesterolo ldl presenti nel sangue dei pazienti

L'Aifa ha approvato la rimborsabilità di un nuovo farmaco contro il colesterolo. Si chiama Inclisiran, e sembra capace di abbattere drasticamente i livelli di colesterolo ldl, il cosiddetto “colesterolo cattivo” che si accumula nelle arterie e aumenta notevolmente il rischio di sviluppare infarti e ictus. Dagli studi effettuati sembra che siano sufficienti due iniezioni l’anno per dimezzare i livelli di colesterolo. Il tutto, grazie a un meccanismo di azione innovativo: il cosiddetto Rna interference, che utilizza dei piccoli frammenti di Rna per spegnere l’espressione di un gene bersaglio, responsabile in questo caso della produzione di una proteina coinvolta nel metabolismo del colesterolo.

Come dicevamo, il meccanismo con cui funziona il farmaco è estremamente innovativo. Il principio attivo di Inclisiran è una classe di molecole nota come Small Interfearing Rna, o siRna, piccoli pezzetti di Rna a doppio filamento che sono in grado di silenziare la produzione di specifiche proteine in due modi: o bloccando la trascrizione del gene che le codifica, oppure impedendone l’assemblaggio a livello dei ribosomi (gli organelli cellulari in cui le informazioni trasportate dall’Rna messaggero vengono utilizzate per costruire le proteine assemblandone gli elementi di base, cioè gli aminoacidi).

A prescindere dalle specifiche del loro funzionamento, estremamente complesse (e ancora non del tutto comprese neanche dalla scienza), l’utilizzo dei siRna e la tecnica dell’Rna interference sono estremamente promettenti in molti campi della biologia e della genetica, perché consentono di bloccare in modo estremamente mirato l’espressione di un singolo gene. E se i geni in questione hanno effetti deleteri per la salute (o bloccarli ottiene comunque un effetto terapeutico), l’Rna interference diventa ovviamente anche una strategia preziosa per sviluppare nuovi farmaci di precisione.

Più facile a dirsi che a farsi, ovviamente, visto che ad oggi di farmaci del genere ne sono stati approvati appena quattro. Inclisiran, l’ultimo arrivato, agisce in particolare silenziando la produzione di una proteina nota come proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 (PCSK9) nel fegato. Il ruolo della proteina è quello di inibire il funzionamento dei recettori per il colesterolo ldl, che a loro volta promuovono l’assorbimento del colesterolo cattivo da parte del fegato. Eliminando PCSK9 il fegato assorbe quindi più colesterolo ldl, eliminandolo dal flusso sanguigno, e riducendo così i rischi che ostruisca le arterie, provocando eventi cardiovascolari.

L’indicazione data da Aifa per la sua rimborsabilità è limitata al trattamento di adulti con ipercolesterolemia primaria o dislipidemia mista (condizioni caratterizzate da alti livelli di grassi, colesterolo incluso, nel sangue), in associazione con le statine, medicinali di prima linea contro il colesterolo, e nel caso in cui si sia già tentato inutilmente di risolvere il problema utilizzando la dose massima tollerata di questi farmaci. Un farmaco di seconda linea, quindi, se non per pazienti intolleranti alle statine o per i quali una statina è controindicata. Ma anche estremamente efficace: i trial svolti dall’azienda produttrice parlano di una riduzione del 50% (rispetto ad un placebo) dei livelli di colesterolo ldl presenti nel sangue, dopo 18 mesi di trattamento.

Il farmaco è inoltre relativamente comodo da utilizzare, visto che va iniettato appena due volte l’anno, e può quindi essere somministrato durante i normali controlli cardiologici. Unica pecca, il costo: attualmente il Servizio Sanitario Nazionale paga più di 4.500 euro per un’iniezione di Inclisiran, che va ripetuta due volte l’anno, per un totale di oltre 9mila euro a paziente.

In Evidenza

Potrebbe interessarti

Il farmaco anti infarto? Costa 9mila euro ma Inclisiran sarà rimborsato per alcuni pazienti"

Today è in caricamento