Nuova terapia genica restituisce la vista a due bambini ipovedenti dalla nascita: primo caso in Italia

La terapia è stata messa a punto grazie alla collaborazione tra la casa farmaceutica Novartis e la clinica oculista dell'Università degli Studi della Campania "Luigi Vanvitelli" di Caserta

Due bambini di otto e nove anni, affetti da una forma particolare di distrofia retinica ereditaria che li rendeva ipovedenti dalla nascita, hanno recuperato la vista grazie a una tecnica innovativa eseguita a Caserta, nella clinica oculistica dell'Università degli Studi della Campania "Luigi Vanvitelli". È la prima volta che questa tecnica viene eseguita in Italia.

La malattia è causata da mutazioni in un gene chiamato RP65 e la terapia genica denominata 'Luxturna' (Voretigene neparvovec) fornisce una copia funzionante di questo gene ed è in grado, attraverso una singola somministrazione, di migliorare la capacità visiva dei pazienti.

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La terapia è stata messa a punto grazie alla collaborazione tra la Novartis, casa farmaceutica, e l'Ateneo che è stato scelto per cominciare a trattare il farmaco. I risultati ottenuti con la terapia 'Luxturna' sono stati illustrati da Francesca Simonelli, direttrice della Clinica oculistica dell'Ateneo Vanvitelli.

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