Roma, 22 giu. (askanews) - In occasione dell'ALS Global Day, la Giornata mondiale della SLA, a margine di un incontro istituzionale tenutosi a Roma abbiamo intervistato Justin Klee, Co-CEO and Co-Founder Amylyx Pharmaceuticals, un'azienda farmaceutica americana, impegnata a sviluppare trattamenti per le malattie neurodegenerative.

"Io e il mio cofondatore Josh abbiamo avviato Amyxlyx poco più di 10 anni fa. Eravamo studenti universitari e ci siamo interessati molto alle malattie neurodegenerative. Ci siamo tutti resi conto che, pur trattandosi di malattie devastanti, non abbiamo ancora trovato trattamenti efficaci e quindi abbiamo iniziato a occuparci di ricerca. Abbiamo pensato che un'area trascurata fosse quella delle vie di neurodegenerazione. Credo che ciò che ha cambiato radicalmente le cose per noi sia stato il primo studio clinico sulla SLA, che si è rivelato un successo.

Il trattamento ha mostrato un rallentamento statisticamente significativo della progressione della malattia e ha mantenuto le persone in vita più a lungo. E questa è stata la prima volta che abbiamo visto un trattamento per la SLA che faceva entrambe le cose, il che è molto incoraggiante.

Siamo quindi estremamente entusiasti del punto in cui ci troviamo oggi, ma pensiamo che sia solo l'inizio. Penso che le persone che lavorano in queste aree patologiche, i medici, gli infermieri, i terapisti, i difensori siano degli eroi. E poi, quando si incontrano persone affette dalla malattia, non si può credere alla loro forza, al loro altruismo nell'aiutare gli altri. Quindi per noi è diventata una missione personale cercare di aiutare a cambiare la SLA".

AMX0035 è stato approvato dalla FDA per il trattamento di adulti con la SLA e approvato condizionalmente in Canada. L'Agenzia europea per i medicinali riconosce la SLA come una malattia rara e la Commissione europea ha concesso allo status di medicinale orfano ad AMX0035 che è attualmente in fase di valutazione dal CHMP. Ha così spiegato Stépanhie Hoffmann-Gendebien, General Manager EMEA at Amylyx Pharmaceuticals:

"Il nostro impegno nei confronti della SLA in Europa è molto chiaro. Vogliamo migliorare la vita delle persone affette da SLA e delle loro famiglie. Come possiamo farlo? Vogliamo avanzare diligentemente nello sviluppo del nostro programma terapeutico e vorremmo anche, da un punto di vista olistico, cercare di lavorare insieme alle comunità interessata per migliorare la vita delle persone affette da SLA.

Di recente abbiamo creato e stiamo portando avanti una coalizione per la SLA e speriamo di pubblicare molto presto un Libro Bianco con richieste politiche molto chiare per assicurarci che ci sia una migliore assistenza alle persone che vivono con la SLA. Quello che facciamo in Amylyx per poter raggiungere tutti i nostri obiettivi è sviluppare un team, per assicurarci di poter affrontare le diverse specificità in tutta Europa e abbiamo già un team che ha iniziato a lavorare in Italia. Siamo molto orgogliosi di questo e agiamo con grande senso di urgenza e passione".

Per Amylyx la comunità delle malattie neurodegenerative è il centro di tutto, la casa farmaceutica sta lavorando infatti assiduamente per trasformare l'attuale standard di cura per le persone che vivono con la SLA.