Dalla terapia genica una grande speranza per curare l'emofilia

Grande successo della terapia genica su alcuni cani, come trattamento dell'emofilia. Nuove grandi prospettive future

Primo successo sui cani di terapia genica contro l’emofilia. Ecco il risultato di un team di ricercatori dell’Università Vita-Salute del San Raffaele di Milano e Telethon in un studio pubblicato sul “Science Translational Medicine”.

L’emofilia è una malattia ereditaria recessiva legata al cromosoma X (quindi che colpisce molto più gli uomini) che provoca grossi problemi di coagulazione del sangue. Tale difetto dipende dalla mutazioni di particolari  "fattori" (VIII o IX). Le terapie sostitutive oggi consistono nell'infusione continua e per tutta la vita dei fattori mancanti.

Per evitare tutti i problemi collaterali, si sta cercando di usare la terapia genica, ovvero l'inserimento nelle cellule del gene corretto, solitamente tramite virus. Il team di ricercatori, molti dei quali italiani e guidato da Alessio Cantore, ha provato a usare come vettori i lentivirus, virus che come dice il nome si replicano molto lentamente. Si è così riusciti a far traspostare a questi virus il gene per il fattore di coagulazione IX.

Gli esperimenti, effettuati su cani affetti da emofilia B (quella che coinvolge il malfunzionamento del fattore IX), hanno avuto esiti positivi, che hanno permesso di scoprire che l’uso della terapia genica non porta mutazioni impreviste, né fa sviluppare tumori o altre patologie.

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Un successo davvero di grande importanza ed effettuato a breve distanza di tempo anche sui topi, che aprono nuove porte a una potenziale applicazione della terapia genica per trattare efficacemente l'emofilia e tante altre malattie.

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