Parkinson, un trattamento rivoluzionario potrebbe curare la malattia
Si tratta di un trapianto nel cervello di cellule staminali ingegnerizzate in grado di ripristinare le funzioni motorie compromesse
Il Parkinson è una patologia neurodegenerativa del cervello che provoca movimenti involontari o incontrollabili, come tremori, rigidità e difficoltà di equilibrio e coordinazione, causati da una perdita progressiva dei neuroni legati alla funzione motoria. Ad esserne colpiti nel mondo sono 5 milioni di persone (400 mila solo in Italia). La diagnosi avviene solitamente quando il processo neutodegenerativo è in corso già da diversi anni, e cioè quando circa il 50-70% dei neuroni legati alla funzione motoria sono stati colpiti con un danno irreversibile. Ad oggi non esiste ancora alcun cura ma solo trattamenti farmacologici che possono controllarne i sintomi. Qualora i farmaci non producano benefico, si può ricorrere all'intervento chirurgico di stimolazione cerebrale profonda che prevede l'impianto di un pacemaker, cioè un generatore di impulsi elettrici (simile a quello cardiaco), in una specifica area del cervello allo scopo di stimolare la zona cerebrale danneggiata dalla malattia.
Una nuova speranza per questi pazienti arriva da uno nuovo studio rivoluzionario dell’Università di Aarhus (Danimarca), denominato "DANDRITE". Grazie a un tecnica di manipolazione genetica, da loro sviluppata, i ricercatori sono riusciti per la prima volta (e dopo diversi fallimenti) a indurre le cellule staminali a trasformarsi nei neuroni dopaminergici (cellule nervose che degenerano e muoiono nella malattia di Parkinson). Le cellule ingegnerizzate sono state trapiantate nel cervello di un gruppo di topi con Parkinson consentendo ai ratti di riacquistare le funzioni motorie perse. La ricerca, pubblicata su Nature Communications, potrebbe rappresentare una vera e propria svolta nella cura del Parkinson.
La dopamina nel Parkinson
Il morbo di Parkinson si verifica quando le cellule nervose dei gangli della base, un’area del cervello che controlla il movimento, vengono danneggiate e/o muoiono. Normalmente, queste cellule producono un’importante sostanza chimica del cervello nota come dopamina. Quando i neuroni muoiono o sono danneggiati, producono meno dopamina, causando i problemi di movimento associati alla malattia quali tremori, rigidità, lentezza nei movimenti. "Le cellule staminali (cellule non specializzate, capaci di differenziarsi specializzandosi in uno dei molti tipi di cellule diverse presenti nel corpo) - ha spiegato Mark Denham, che ha guidato il team di ricerca danese - offrono buone potenzialità per la cura del morbo di Parkinson se trasformate in cellule nervose specifiche. Tuttavia, la precisione di questa trasformazione mostra una sfida significativa dei metodi attuali, che si traduce in una bassa purezza: raggiungere un’elevata purezza è importante per ripristinare efficacemente la mobilità nei pazienti".
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Lo studio
I ricercatori danesi hanno sviluppato un metodo rivoluzionario per modificare geneticamente le cellule staminali e impedire loro che generino tipi di cellule nervose sbagliate. In mancanza di un preciso indirizzo di crescita, queste possono trasformarsi potenzialmente in qualsiasi neurone e non è detto che una volta impiantate generino proprio quelli che servono. La peculiarità dei queste cellule staminali di nuova progettazione è una maggiore capacità di produrre le cellule dopaminergiche (cellule nervose del cervello che producono la dopamina), che - come abbiamo visto - sono cruciali nel morbo di Parkinson.
In particolare, iricercatori hanno utilizzato una sorta di "bussola neurofarmacologica" messa a punto in laboratorio, per ingegnerizzare le cellule in quelle che hanno chiamato cellule staminali LRUSC (lineage-restricted undifferentiated stem cells), cioè cellule staminali indifferenziate a genesi limitata che sono strettamente indirizzate a produrre solo e soltanto i neuroni dopaminergici mancanti. Il metodo sviluppato dai ricercatori garantisce un'altissima purezza delle cellule della dopamina, obiettivo a lungo perseguito dalla ricerca.
La riprogrammazione genetica
La "riprogrammazione genetica" delle cellule staminali non è un’invenzione degli autori danesi - come hanno ammesso loro stessi - ma una tecnica sviluppata dal giapponese Shinya Yamanaka dell’Università di Kyoto e presentata da lui stesso nel 2006 su Cell come metodo (basato su quattro geni master) in grado di ringiovanire le cellule adulte in cellule embrionali. Questa invenzione ha aperto la strada allo sviluppo di nuovi meccanismi biologici di riprogrammazione cellulare che oggi hanno portato a importanti risultati nella ricerca come quello danese.
Il trapianto di cellule staminali ripristina le funzioni motorie
A otto giorni dal trapianto, effettuato in un gruppo di topi con il Parkinson, il trattamento ha dimostrato di poter ripristinare le funzioni motorie andare perse. L’esperimento ha dimostrato che sia la quantità che la purezza delle cellule staminali in coltura sono fondamentali per il numero e la durata dei trattamenti. Pertanto, il trapianto di cellule staminali modificate in cellule dopaminergiche potrebbe essere un potenziale nuovo approccio terapeutico per il trattamento dei pazienti affetti da Parkinson.
"Utilizzando le nostre cellule geneticamente modificate - ha spiegato Marks -, generiamo cellule di dopamina di purezza più elevata; per i pazienti, ciò ridurrà i tempi di recupero e diminuirà il rischio di recidiva e di uso di farmaci. Il mio obiettivo è aiutare i pazienti a evitare l'assunzione di farmaci, che richiedono un'elevata purezza”. “Il prossimo passo - ha concluso - sarà testare il nuovo metodo in studio clinici (sull’uomo)".
